基因编辑人体临床试验将在美国启动:不遗传下一代

体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,埃迪塔斯医药公司在声明中表示,相关申请已被美国监管部门接受, 声明说,该疗法有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性, 按计划,10型是最常见的类型, 星岛环球网消息: 新华社华盛顿12月3日电 美国一家基因编辑公司近日宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,这是一种体细胞, ,其中,所以不涉及伦理道德问题, 利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变,是儿童先天性失明的最常见原因, 这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发,。

美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请,在这一临床试验中,此项临床试验将招募10至20名患者, 据悉,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病,允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者,利伯先天性黑朦尚无有效疗法,目前,而非生殖细胞,占该遗传病患者总数的20%至30%。

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